研发能力
卓越的研发能力
杰特贝林的研发能力集中在三大领域:
血浆治疗
杰特贝林的临床研究活动让世界各地的患者都能使用我们的产品,并且发现了血浆蛋白质新的治疗用途。作为一家领先的以人血浆为来源的治疗制剂生产商和开发者,杰特贝林承诺坚持最高的产品安全性标准,不断提高生产效率。杰特贝林的研究项目侧重于开发更加便捷有效的新型血浆蛋白质。
重组蛋白
我们在重组凝血因子的生产、临床开发和上市方面有着丰富的经验。我们也正在开发专业技能,以支持包括单克隆抗体(单抗)在内的新型重组蛋白的生产和测试,以用于炎症的治疗。
基因治疗
细胞和基因疗法是高度创新的下一代产品,经过数十年的研究和开发,现在已开始改善严重疾病患者的生活。对于只有有限的有效治疗选择的疾病,或者成功的治疗需要终生定期对症治疗的疾病,它们提供了长期治愈的希望。细胞疗法和基因疗法的基本区别特征是,患者自身的细胞纵以产生疾病纠正蛋白,而不是制造蛋白质然后定期将其给药给患者的传统方法。
研发能力
这些能力体现在我们的创新免疫球蛋白、特种血浆制品、血友病产品、突破性药物和移植治疗上。
免疫球蛋白
我们的研发能力帮助我们获得了免疫球蛋白 (Ig) 特许经营资格。我们在这方面所做的工作集中在我们现有的静脉注射和皮下注射产品(如 Hizentra® 和 Privigen®)的新适应症上,通过探索新分子和新技术来增加选择项,专注于对慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP) 适应症的获取,并不断完善我们的配方和净化过程。我们最近宣布了一项与 Momenta Pharmaceuticals, Inc. 达成的独家研究合作及全球许可协议,对他们用于控制炎症的重组 Fc 多聚体蛋白进行开发和商业化运营。该协议包括 Momenta 的新型 M230 产品,该产品已被证明在患有自身免疫性疾病的动物模型中的效力和疗效与静脉注射免疫球蛋白不相上下,而剂量却大幅减少
血友病凝血因子产品
研发让杰特贝林近年来不断实现重大突破,杰特贝林内部开发的系列新型重组凝血因子药物(包括 AFSTYLA® 和 IDELVION®)相继推出。我们的血友病研究策略的基础是:最大限度地提升我们现有凝血因子治疗制剂的价值和表现,开发针对出血性疾病的全新蛋白制剂,研究抑制剂——所有这些工作都致力于于提高患者的生活质量。
特殊产品
杰特贝林近日推出了世界上第一个也是唯一适用于遗传性血管性水肿 (HAE) 的皮下预防性治疗制剂。我们还在进行大量相关工作,进一步解锁 CSL 用于治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的特殊血浆制品的医学意义和价值,这种疗法可以用于维生素 K 拮抗剂(如华法林)治疗引起的获得性凝血因子缺乏的紧急逆转。
移植
杰特贝林致力于开发罕见和严重疾病的治疗方法。我们目前正在开发用于实体器官移植的新产品。该领域的临床需求尚未得到满足,即便移植手术一开始获得成功,最终也可能因为移植排斥反应导致手术的失败。CSL 正在试验使用现有的免疫缺陷和炎症疗法(包括 Privigen)来提升手术效果。
突破性药物和创新技术
杰特贝林研发团队利用其在临床和技术方面的洞察,开发突破性的蛋白型治疗方法,以解决未被满足的重大医疗需求。在目前的研发管线中,我们正在开发新的单克隆抗体,其中包括一种治疗炎症性疾病的人类抗体,它可以中和粒细胞集落刺激因子活性 (CSL324),以及一种可以控制脂肪酸摄取的糖尿病治疗方法 (CSL346) 。